Británie: Nové léky na Alzheimerovu chorobu přinášejí pacientům naději na zpomalení nemoci

18. 12. 2023

 
Tato vyhlídka vzbudila naději, že po letech úsilí se vědci možná blíží ke způsobu, jak přímo řešit krizi demence ve Velké Británii. V zemi žije asi milion lidí s tímto onemocněním a očekává se, že do roku 2040 se jejich počet zvýší na 1,7 milionu - což může mít neblahé důsledky. V loňském roce připravila demence v Anglii a Walesu o život 66 000 lidí a v současnosti je nejčastější příčinou úmrtí v Británii, přičemž dvě třetiny případů tvoří Alzheimerova choroba.

Doposud mohli lékaři předepisovat pouze léky, které pacientům pomáhaly zvládat příznaky, takže příchod prvních léků, které léčí skutečnou příčinu onemocnění, byl uvítán, i když odborníci varovali, že s jejich užíváním je třeba zacházet s určitou opatrností.

Po desetiletích výzkumu jsou to první léky, které mají pacientům přímo zlepšit život. Když už nic jiného, naznačují, že jsme na správné cestě k řešení Alzheimerovy choroby.

"Nové léky zpomalují rozvoj Alzheimerovy choroby o šest měsíců až rok a jsou užitečné pouze pro osoby v počátečních stadiích onemocnění, takže rozhodně nejsou zázračnými léky," uvedl David Thomas, vedoucí politického oddělení Alzheimer's Research UK.

"Po desetiletích výzkumu jsou však první, které přímo zlepšují život pacientů, a to je oprávněný důvod k nadšení. Když už nic jiného, naznačují, že jsme pravděpodobně na správné cestě k řešení Alzheimerovy choroby."

Tento názor podpořila neuroložka Cath Mummeryová z Centra pro výzkum demence na University College London. "Byla to velmi dlouhá a těžká cesta, ale konečně máme něco pozitivního, na co se můžeme podívat. To je velmi vítané."

Alzheimerova choroba je vyvolána hromaděním bílkoviny zvané amyloid v mozku, ačkoli příznaky se mohou objevit až po několika desetiletích od začátku tohoto hromadění. Vědci se již více než 20 let snaží najít způsoby, jak zastavit tvorbu amyloidu v těchto plakách, v naději, že se tím zastaví progrese onemocnění.

Lecanemab, který vyrábí japonská farmaceutická společnost Eisai, a donanemab, který vyrábí americká společnost Eli Lilly, jsou první léky, které tohoto cíle dosáhly - i když pouze zpomalují, ale v konečném důsledku nezastavují progresi nemoci.

U obou léků se má příští rok uvažovat o jejich schválení ve Velké Británii. Agentura pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků (MHRA) nejprve rozhodne, zda jsou bezpečné a účinné, a poté Národní institut pro zdraví a péči (Nice) rozhodne, zda nabízejí hodnotu za peníze.

Oba léky jsou drahé - lecanemab stojí přibližně 25 000 dolarů ročně - a podávají se formou pravidelných intravenózních infuzí. "To je z hlediska zdravotnických služeb náročné, protože je třeba najít prostor a čas, abyste mohli někoho umístit na infuzní oddělení a léčit ho," dodal Thomas.

Hlavním problémem, kterému lékaři čelí, je však obtížnost určení demence nejen v jejích raných stadiích, ale i v pozdějších fázích. Většina případů je nejprve předložena praktickým lékařům, kteří pak pacienty odešlou na kliniky pro léčbu paměti, aby provedli test demence. V těchto centrech však existují dlouhé čekací lhůty - v průměru až dva roky - na objednání.

Kromě toho je diagnostika Alzheimerovy choroby a dalších forem demence obvykle založena na testech prováděných perem a papírem, po nichž následuje lumbální punkce a skenování mozku, než je stanovena konečná diagnóza.

Tímto způsobem je potvrzeno asi 65 % případů. Zbývající třetina případů demence není nikdy diagnostikována. Pacienti však mohou očekávat, že léčbu - včetně nových léků - dostanou pouze tehdy, pokud je jejich onemocnění identifikováno.

Otec Eleanor Mackenzie-Smithové, Mike, trpí Alzheimerovou chorobou mladého věku. První příznaky se u něj objevily před 17 lety, když bylo Eleanor 11 let. "Trvalo však více než 10 let od začátku příznaků a čtyři samostatná vyšetření mezi lety 2009 a 2017, než byla stanovena konečná diagnóza mého otce, když mu bylo 65 let. Bylo to strastiplné, když jsem nevěděl, co se děje. Příliš mnoho rodin, stejně jako ta moje, muselo sledovat, jak demence zachvacuje naše blízké, zatímco my jsme zůstali bez diagnózy a podpory a přístupu k léčbě."

Další chmurnou ilustraci problému, s nímž se pacienti potýkají, poskytuje Graeme Armstrong. Jeho žena Trina začala mít v roce 2006 problémy s rozpoznáváním tváří a čtením telefonních čísel a po CT vyšetření o tři roky později jí bylo sděleno, že pravděpodobně prodělala mrtvici, ačkoli její příznaky takové diagnóze nenasvědčovaly. Trvalo další tři roky, než jí byla diagnostikována zadní kortikální atrofie, vzácná varianta Alzheimerovy choroby, která ovlivňuje způsob, jakým mozek interpretuje informace z očí.

"Kdybychom měli přesnou diagnózu o čtyři roky dříve, mohla Trina dostat správné léky, které by byly účinnější a pomohly jí v každodenním životě," řekl Armstrong.

Jedno z řešení, o které se lékaři snaží, zahrnuje vytvoření krevních testů, které by mohly nemoc rychle a účinně určit. "Ty jsou předmětem výzkumu, ale do jejich širokého využití nám chybí ještě několik let," řekl Thomas. "Mezitím musíme dostat britské zdravotnictví do stavu, kdy bude mnohem více zaměřeno a lépe organizováno na lepší a včasnější diagnostiku demence. To bude mít zásadní význam v našem boji proti tomuto onemocnění."

Mummeryová souhlasila: "V době, kdy onemocníte demencí, se u vás Alzheimerova choroba vyvíjí v mozku už nejméně 20 let. Demence je poslední stadium, signály musíme zachytit mnohem dříve. Musíme tedy přemýšlet o tom, jak diagnostikovat lidi v nejranějších stadiích nemoci, kdy mohou mít jen velmi, velmi nenápadné příznaky.

Naše současné služby k tomu nejsou dobré a potřebujeme vytvořit kliniky pro zdraví mozku, kde bychom mohli nemoc odhalit mnohem dříve, a pak pomoci vybudovat odolnost proti demenci u pacienta, když je teprve ve velmi raném stádiu."

V dlouhodobém horizontu vědci poukazují také na řadu nedávných událostí, které vzbuzují naději, že by bylo možné demenci řešit příměji a účinněji. Jednou z hlavních výzev, s nimiž se potýkají, je problém, jak dostat léky přes hematoencefalickou bariéru, která řídí pohyb iontů a molekul z našeho těla do mozku. Proto je obtížné dostat léky do centrálního nervového systému, aby se vypořádaly s problémy, jako jsou amyloidní plaky.

"Výzkumníci však vyvíjejí aktivní transportní metody, jak léky přes hematoencefalickou bariéru dostat," řekla Mummeryová. "Nyní například zkoumáme způsoby, jak pomoci lékům dostat se do mozku mnohem efektivněji, což by mohlo mít zásadní dopad."

Vědci upozorňují, že takový vývoj bude trvat roky, než se uskuteční, a v krátkodobém horizontu je třeba udělat mnoho pro řešení demence.